Серповидноклеточная анемия французского подростка была полностью излечена при помощи новаторского лечения, в ходе которого был изменен его ДНК. Первая в своем роде успешная процедура дает надежду миллионам людей с нарушением кровоснабжения.
Серповидноклеточная анемия видоизменяет стандартные кругообразные эритроциты, которые разносят кислород по организму, придавая им форму серпа. Такие деформированные клетки обладают пониженной кислород-транспортирующей способностью, также они замедляют циркуляцию крови по организму. У больных с серповидноклеточной анемией повышено разрушение эритроцитов во внутренних органах и укорочен срок их жизни.
Врачи извлекли костный мозг подростка – часть тела, которая производит кровь. После этого они генетически изменили его в лабораторных условиях, чтобы устранить дефект в его ДНК, который вызывал болезнь. Фактически они изменили генетические инструкции в костном мозге, чтобы он мог производить здоровые эритроциты. Впоследствии измененный костный мозг был обратно пересажен пациенту.
Данный метод был опробован 15 месяцев назад, и с того момента ребенок больше не нуждался в лечении.
